Sarepta surges as investors cheer expanded use of gene therapy
Adds background on FDA decision in paragraph 4, CEO quote in paragraphs 8 & 9, analyst quote in paragraph 12 & 13
By Mariam Sunny and Bhanvi Satija
June 21 (Reuters) -Sarepta Therapeutics SRPT.O shares surged as much as 40% to a more than three-year high on Friday as an expanded use approval cemented its dominant position in the gene therapy market for Duchenne muscular dystrophy (DMD).
At current levels of $163.88, stock was set to add nearly $4 billion to the company's market value if gains hold.
On Thursday, the U.S. FDA granted traditional approval for the therapy, Elevidys, in patients four years and above who can walk, as well as an accelerated approval for those who cannot.
The health regulator's expanded approval was based on the therapy meeting its secondary goals of improvement in factors like time taken by patients to rise from the floor and a 10-meter walk or run, even though it had failed to meet its primary goal of improving motor functions as assessed by a scoring system.
The FDA decision was the best case scenario predicted by analysts, with BMO Capital Market's Kostas Biliouris estimating that Elevidys could be given to about 13,000 patients, or nearly 90% of U.S. patients.
Given the high demand and acceptable safety, analysts flagged manufacturing concerns and insurance coverage for newly added patients as limiting factors.
The company is working on a new so-called suspension process for commercial production of Elevidys, which could be more beneficial as the therapy moves to a broader outside U.S. population, CEO Doug Ingram said in a conference call with analysts and investors.
"We've already done engineering runs up to 2,000 liters... and it will give us not only more materials down the road years from now, but also significantly reduce the cost of goods," Ingram added.
The company uses Catalent CTLT.N and Thermo Fisher Scientific TMO.N as contract manufacturers for its gene therapy.
Elevidys is among the most expensive treatments in the world with a list price of $3.2 million, and Ingram said on Friday the company does not intend to modify the price.
Sales of the therapy came in at $200.4 million in 2023. BMO's Biliouris said those sales showed that Sarepta had "done an amazing job".
"Commercially, they have been perhaps more successful than any other gene therapy, with the only exception being Zolgensma from Novartis," Biliouris said in an interview ahead of the approval.
Biliouris now expects Elevidys to be the "dominant" DMD gene therapy with no near-term competition until later than 2027.
DMD is an inherited progressive muscle-wasting disorder that affects an estimated one-in-3,500 male births worldwide, according to the U.S.-based National Organization for Rare Disorders.
The decision also follows concerns around an "uphill battle" to secure traditional approval after the therapy failed to meet the main goal in a key confirmatory late-stage trial.
The global treatment market for DMD - including gene therapies and other drugs - is expected to grow to $11.47 billion by 2034, according to ResearchandMarkets.com.
RegenxBio RGNX.O is testing a rival gene therapy in early- to mid-stage, while Pfizer's PFE.N treatment recently failed in a late-stage study.
Sarepta stock performance https://reut.rs/3Vtofsa
Reporting by Mariam Sunny, Bhanvi Satija and Leroy Leo in Bengaluru; Editing by Sriraj Kalluvila and Shailesh Kuber
Các tài sản liên quan
Tin mới
Khước từ trách nhiệm: các tổ chức thuộc XM Group chỉ cung cấp dịch vụ khớp lệnh và truy cập Trang Giao dịch trực tuyến của chúng tôi, cho phép xem và/hoặc sử dụng nội dung có trên trang này hoặc thông qua trang này, mà hoàn toàn không có mục đích thay đổi hoặc mở rộng. Việc truy cập và sử dụng như trên luôn phụ thuộc vào: (i) Các Điều kiện và Điều khoản; (ii) Các Thông báo Rủi ro; và (iii) Khước từ trách nhiệm toàn bộ. Các nội dung như vậy sẽ chỉ được cung cấp dưới dạng thông tin chung. Đặc biệt, xin lưu ý rằng các thông tin trên Trang Giao dịch trực tuyến của chúng tôi không phải là sự xúi giục, mời chào để tham gia bất cứ giao dịch nào trên các thị trường tài chính. Giao dịch các thị trường tài chính có rủi ro cao đối với vốn đầu tư của bạn.
Tất cả các tài liệu trên Trang Giao dịch trực tuyến của chúng tôi chỉ nhằm các mục đích đào tạo/cung cấp thông tin và không bao gồm - và không được coi là bao gồm - các tư vấn tài chính, đầu tư, thuế, hoặc giao dịch, hoặc là một dữ liệu về giá giao dịch của chúng tôi, hoặc là một lời chào mời, hoặc là một sự xúi giục giao dịch các sản phẩm tài chính hoặc các chương trình khuyến mãi tài chính không tự nguyện.
Tất cả nội dung của bên thứ ba, cũng như nội dung của XM như các ý kiến, tin tức, nghiên cứu, phân tích, giá cả, các thông tin khác hoặc các đường dẫn đến trang web của các bên thứ ba có trên trang web này được cung cấp với dạng "nguyên trạng", là các bình luận chung về thị trường và không phải là các tư vấn đầu tư. Với việc các nội dung đều được xây dựng với mục đích nghiên cứu đầu tư, bạn cần lưu ý và hiểu rằng các nội dung này không nhằm mục đích và không được biên soạn để tuân thủ các yêu cầu pháp lý đối với việc quảng bá nghiên cứu đầu tư này và vì vậy, được coi như là một tài liệu tiếp thị. Hãy chắc chắn rằng bạn đã đọc và hiểu Thông báo về Nghiên cứu Đầu tư không độc lập và Cảnh báo Rủi ro tại đây liên quan đến các thông tin ở trên.