Sarepta surges as investors cheer expanded use of gene therapy
Adds background on FDA decision in paragraph 4, CEO quote in paragraphs 8 & 9, analyst quote in paragraph 12 & 13
By Mariam Sunny and Bhanvi Satija
June 21 (Reuters) -Sarepta Therapeutics SRPT.O shares surged as much as 40% to a more than three-year high on Friday as an expanded use approval cemented its dominant position in the gene therapy market for Duchenne muscular dystrophy (DMD).
At current levels of $163.88, stock was set to add nearly $4 billion to the company's market value if gains hold.
On Thursday, the U.S. FDA granted traditional approval for the therapy, Elevidys, in patients four years and above who can walk, as well as an accelerated approval for those who cannot.
The health regulator's expanded approval was based on the therapy meeting its secondary goals of improvement in factors like time taken by patients to rise from the floor and a 10-meter walk or run, even though it had failed to meet its primary goal of improving motor functions as assessed by a scoring system.
The FDA decision was the best case scenario predicted by analysts, with BMO Capital Market's Kostas Biliouris estimating that Elevidys could be given to about 13,000 patients, or nearly 90% of U.S. patients.
Given the high demand and acceptable safety, analysts flagged manufacturing concerns and insurance coverage for newly added patients as limiting factors.
The company is working on a new so-called suspension process for commercial production of Elevidys, which could be more beneficial as the therapy moves to a broader outside U.S. population, CEO Doug Ingram said in a conference call with analysts and investors.
"We've already done engineering runs up to 2,000 liters... and it will give us not only more materials down the road years from now, but also significantly reduce the cost of goods," Ingram added.
The company uses Catalent CTLT.N and Thermo Fisher Scientific TMO.N as contract manufacturers for its gene therapy.
Elevidys is among the most expensive treatments in the world with a list price of $3.2 million, and Ingram said on Friday the company does not intend to modify the price.
Sales of the therapy came in at $200.4 million in 2023. BMO's Biliouris said those sales showed that Sarepta had "done an amazing job".
"Commercially, they have been perhaps more successful than any other gene therapy, with the only exception being Zolgensma from Novartis," Biliouris said in an interview ahead of the approval.
Biliouris now expects Elevidys to be the "dominant" DMD gene therapy with no near-term competition until later than 2027.
DMD is an inherited progressive muscle-wasting disorder that affects an estimated one-in-3,500 male births worldwide, according to the U.S.-based National Organization for Rare Disorders.
The decision also follows concerns around an "uphill battle" to secure traditional approval after the therapy failed to meet the main goal in a key confirmatory late-stage trial.
The global treatment market for DMD - including gene therapies and other drugs - is expected to grow to $11.47 billion by 2034, according to ResearchandMarkets.com.
RegenxBio RGNX.O is testing a rival gene therapy in early- to mid-stage, while Pfizer's PFE.N treatment recently failed in a late-stage study.
Sarepta stock performance https://reut.rs/3Vtofsa
Reporting by Mariam Sunny, Bhanvi Satija and Leroy Leo in Bengaluru; Editing by Sriraj Kalluvila and Shailesh Kuber
İlgili varlıklar
En son haberler
Bildirim: XM Group şirketlerinin her biri yalnızca gerçekleştirme hizmeti ve online yatırım platformumuza erişim sağlar. Herhangi bir kişinin web sitesinde bulunan veya web sitesi üzerinden sağlanan içeriği görüntülemesine ve/veya kullanmasına izin vermek, bu hizmeti değiştirmek veya genişletmek amaçlı değildir ve bu hizmeti ne değiştirir ne de genişletir. Bu tür erişim ve kullanım her zaman şunlara tabidir: (i) Şartlar ve Koşullar; (ii) Risk Uyarıları ve (iii) Tam Bildirim. Bu nedenle bu tür içerikler yalnızca genel bilgi amacıyla sağlanır. Özellikle, online yatırım platformumuzun içeriklerinin finans piyasalarında herhangi bir işleme girmek için bir teşvik veya bir teklif olmadığını lütfen dikkate alın. Herhangi bir finans piyasasında yatırım yapmak sermayeniz için önemli düzeyde risk taşır.
Online yatırım platformumuzda yayınlanan tüm materyaller yalnızca eğitim/bilgilendirme amaçlıdır ve finansal tavsiye, yatırım vergisi veya yatırım tavsiyesi ve önerileri ya da yatırım fiyatlarımızın kaydı veya herhangi bir finansal enstrümanda işlem yapılması için bir teklif veya teşvik ya da talep edilmemiş finansal promosyonları içermez ve içerdiği şeklinde bir değerlendirme yapılmamalıdır.
Görüşler, haberler, araştırma, analizler, fiyatlar, diğer bilgiler veya bu web sitesinde bulunan üçüncü taraf sitelere verilen bağlantılar gibi her türlü üçüncü taraf içeriğin yanı sıra XM tarafından hazırlanan içerik de “olduğu gibi” esasına göre, genel piyasa yorumu olarak sağlanır ve bir yatırım tavsiyesi oluşturmaz. Herhangi bir içeriğin yatırım araştırması olarak yorumlanmasıyla ilgili olarak, içeriğin bağımsız yatırım araştırmasını desteklemek üzere tasarlanmış yasal gerekliliklere uygun hazırlanmadığını ve bu amacın güdülmediğini, aynı şekilde ilgili yasalar ve mevzuatlar kapsamında pazarlama iletişimi olarak değerlendirileceğini dikkate almalı ve kabul etmelisiniz. Buradan erişebileceğiniz Bağımsız Olmayan Yatırım Araştırması Bildirimimizi ve yukarıdaki bilgilerle ilgili Risk Uyarımızı okuduğunuzdan ve anladığınızdan emin olun.
