Pfizer's gene therapy cuts hemophilia A bleeding rate in late-stage trial
Adds background on data and disorder throughout
July 24 (Reuters) -Pfizer's PFE.N gene therapy for hemophilia A significantly cut the number of annual bleeding episodes in patients with the rare disorder in a late-stage study and performed better than the current standard treatment, the company said on Wednesday.
The data takes Pfizer one step closer to securing U.S. regulatory approval for a second gene therapy to treat hemophilia.
Pfizer had received the Food and Drug Administration's nod for Beqvez as a one-time gene therapy for hemophilia B, a less common type of the disorder, in April.
If approved, Pfizer's hemophilia A gene therapy will compete with BioMarin Pharmaceutical's one-time treatment Roctavian, which was approved in the U.S. last year and is priced at $2.9 million.
Currently, the standard-of-care treatment for hemophilia A patients is to undergo routine replacement of the clotting protein called Factor VIII.
Pfizer said its gene therapy for hemophilia A not only met the main goal of showing non-inferiority compared to the Factor VIII replacement therapy in reducing the annual bleeding rate in patients, but also showed superiority to the current standard treatment.
Data from the 75-patient pool also showed that 84% of patients who were given Pfizer's gene therapy had Factor VIII levels above 5% at 15 months post-infusion, the company said.
The company will present additional data at upcoming medical meetings, it added. Pfizer is co-developing the hemophilia A gene therapy from with Sangamo Therapeutics SGMO.O, from whom it had licensed the therapy.
People with hemophilia have a fault in a gene that regulates production of proteins called clotting factors, leading to spontaneous as well as severe bleeding following injuries or surgery.
Hemophilia A affects about 25 in every 100,000 male births worldwide, according to data cited by Pfizer, with majority of them having a moderate to severe form of the disease for which the gene therapy was tested.
Reporting by Leroy Leo in Bengaluru; Editing by Shailesh Kuber
Похожие активы
Последние новости
Правовая оговорка: Компании группы XM Group предоставляют только услуги по исполнению сделок и доступ к нашей торговой онлайн-среде, в которой пользователи могут просматривать и (или) пользоваться материалами, доступными на вебсайте либо доступными по ссылкам с данного сайта на другие. Предоставление доступа к онлайн-среде не меняет сути предоставляемых услуг и не расширяет их. Такой доступ и пользование материалами предоставляются с учетом:(i) «Условий и положений»; (ii) «Предупреждений о рисках» и (iii) полного текста «Правовой оговорки». Следовательно, подобные материалы предоставляются лишь в качестве информации общего характера. В частности, просим Вас иметь в виду, что материалы, содержащиеся в нашей торговой онлайн-среде, не являются ни просьбой осуществить какие-либо транзакции на финансовых рынках, ни предложением к осуществлению подобных транзакций. Торговля на любом финансовом рынке подразумевает большой риск потери Вашего капитала.
Все материалы, опубликованные в нашей торговой среде, предоставляются только в образовательных или информационных целях и не содержат (и не должны рассматриваться как содержащие) финансовых, инвестиционных или торговых рекомендаций, а также информации о стоимости наших услуг по предоставлению доступа к рынкам, либо предложения или содействия в проведении транзакций по какому-либо финансовому инструменту или по незапрашиваемым финансовым услугам по отношению к Вам.
Любые материалы на данном вебсайте, созданные третьими лицами, а также материалы, подготовленные XM, такие как мнения экспертов, новости, исследования, анализ, котировки и другая информация, а также ссылки на сторонние сайты предоставляются в виде «как есть», как рыночная информация общего характера, и не являют собой рекомендации по инвестициям. Принимая во внимание то, что любые материалы рассматриваются как инвестиционное исследование, Вам следует учесть и принять тот факт, что никакие материалы не подготавливались и не предназначались к использованию в соответствии с правовыми нормами, способствующими независимости инвестиционных исследований. Следовательно, материалы следует рассматривать как материалы рекламного характера согласно соответствующим законам и правовым нормам. Рекомендуем Вам прочесть и уяснить для себя положения наших «Уведомления о субъективном инвестиционном исследовании» и «Предупреждения о рисках» в отношении приведённой выше информации. С этими документами можно ознакомиться здесь.
