Sarepta surges as investors cheer expanded use of gene therapy
Adds background on FDA decision in paragraph 4, CEO quote in paragraphs 8 & 9, analyst quote in paragraph 12 & 13
By Mariam Sunny and Bhanvi Satija
June 21 (Reuters) -Sarepta Therapeutics SRPT.O shares surged as much as 40% to a more than three-year high on Friday as an expanded use approval cemented its dominant position in the gene therapy market for Duchenne muscular dystrophy (DMD).
At current levels of $163.88, stock was set to add nearly $4 billion to the company's market value if gains hold.
On Thursday, the U.S. FDA granted traditional approval for the therapy, Elevidys, in patients four years and above who can walk, as well as an accelerated approval for those who cannot.
The health regulator's expanded approval was based on the therapy meeting its secondary goals of improvement in factors like time taken by patients to rise from the floor and a 10-meter walk or run, even though it had failed to meet its primary goal of improving motor functions as assessed by a scoring system.
The FDA decision was the best case scenario predicted by analysts, with BMO Capital Market's Kostas Biliouris estimating that Elevidys could be given to about 13,000 patients, or nearly 90% of U.S. patients.
Given the high demand and acceptable safety, analysts flagged manufacturing concerns and insurance coverage for newly added patients as limiting factors.
The company is working on a new so-called suspension process for commercial production of Elevidys, which could be more beneficial as the therapy moves to a broader outside U.S. population, CEO Doug Ingram said in a conference call with analysts and investors.
"We've already done engineering runs up to 2,000 liters... and it will give us not only more materials down the road years from now, but also significantly reduce the cost of goods," Ingram added.
The company uses Catalent CTLT.N and Thermo Fisher Scientific TMO.N as contract manufacturers for its gene therapy.
Elevidys is among the most expensive treatments in the world with a list price of $3.2 million, and Ingram said on Friday the company does not intend to modify the price.
Sales of the therapy came in at $200.4 million in 2023. BMO's Biliouris said those sales showed that Sarepta had "done an amazing job".
"Commercially, they have been perhaps more successful than any other gene therapy, with the only exception being Zolgensma from Novartis," Biliouris said in an interview ahead of the approval.
Biliouris now expects Elevidys to be the "dominant" DMD gene therapy with no near-term competition until later than 2027.
DMD is an inherited progressive muscle-wasting disorder that affects an estimated one-in-3,500 male births worldwide, according to the U.S.-based National Organization for Rare Disorders.
The decision also follows concerns around an "uphill battle" to secure traditional approval after the therapy failed to meet the main goal in a key confirmatory late-stage trial.
The global treatment market for DMD - including gene therapies and other drugs - is expected to grow to $11.47 billion by 2034, according to ResearchandMarkets.com.
RegenxBio RGNX.O is testing a rival gene therapy in early- to mid-stage, while Pfizer's PFE.N treatment recently failed in a late-stage study.
Sarepta stock performance https://reut.rs/3Vtofsa
Reporting by Mariam Sunny, Bhanvi Satija and Leroy Leo in Bengaluru; Editing by Sriraj Kalluvila and Shailesh Kuber
Kapcsolódó eszközök
Legfrissebb hírek
Felelősségkizáró nyilatkozat: Az XM Group entitásai csak végrehajtási szolgáltatást és online kereskedési platformunkhoz való hozzáférést biztosítanak, ami lehetővé teszi, hogy a felhasználók megtekinthessék és/vagy felhasználhassák a honlapon vagy azon keresztül elérhető tartalmakat, amelyek nem módosíthatók és nem egészíthetők ki. A hozzáférés és felhasználás mindig a következők függvénye: (i) Felhasználási feltételek; (ii) Kockázati figyelmeztetés; valamint (iii) Teljes felelősségkizáró nyilatkozat. Az ilyen tartalmakat ezért csupán általános információként biztosítjuk. Külön felhívjuk figyelmét arra, hogy az online kereskedési platformunkon található tartalmak nem felhívások vagy ajánlatok tranzakciókba történő belépésre a pénzügyi piacokon. A pénzügyi piacokon folytatott kereskedés jelentős kockázattal jár a tőkéjére nézve.
Az online kereskedési platformunkon közzétett anyagok kizárólag oktatási / tájékoztatási célt szolgálnak, és nem tartalmaznak (nem tekinthető úgy, hogy tartalmaznak) pénzügyi, befektetési adóügyi vagy kereskedési tanácsokat vagy ajánlásokat, illetve kereskedési áraink jegyzékét, vagy bármilyen pénzügyi instrumentummal végrehajtott tranzakcióra vonatkozó ajánlatot vagy felhívást, vagy Önnek szóló kéretlen pénzügyi promóciókat.
Az ezen a honlapon szereplő, külső felektől származó, valamint az XM által készített tartalmak, például vélemények, hírek, kutatások, elemzések, árak és egyéb információk vagy külső felek oldalaira utaló hivatkozások „jelenlegi állapotukban”, általános piaci magyarázatként jelennek meg, és nem minősülnek befektetési tanácsnak. Amennyiben bármely tartalom befektetéssel kapcsolatos kutatásként értelmezhető, meg kell értenie és el kell fogadnia, hogy a tartalom nem a befektetéssel kapcsolatos kutatás függetlenségének előmozdítására szolgáló jogi követelmények szerint készült, következésképpen a vonatkozó törvények és jogszabályok szerint marketingkommunikációnak minősül. Kérjük, feltétlenül olvassa el és értse meg a fenti információkkal kapcsolatos „nem független befektetéskutatással kalcsolatos tájékoztatónkat” és a kockázati figyelmeztetésünket, amelyek itt érhetők el.
