Sarepta surges as investors cheer expanded use of gene therapy
Adds background on FDA decision in paragraph 4, CEO quote in paragraphs 8 & 9, analyst quote in paragraph 12 & 13
By Mariam Sunny and Bhanvi Satija
June 21 (Reuters) -Sarepta Therapeutics SRPT.O shares surged as much as 40% to a more than three-year high on Friday as an expanded use approval cemented its dominant position in the gene therapy market for Duchenne muscular dystrophy (DMD).
At current levels of $163.88, stock was set to add nearly $4 billion to the company's market value if gains hold.
On Thursday, the U.S. FDA granted traditional approval for the therapy, Elevidys, in patients four years and above who can walk, as well as an accelerated approval for those who cannot.
The health regulator's expanded approval was based on the therapy meeting its secondary goals of improvement in factors like time taken by patients to rise from the floor and a 10-meter walk or run, even though it had failed to meet its primary goal of improving motor functions as assessed by a scoring system.
The FDA decision was the best case scenario predicted by analysts, with BMO Capital Market's Kostas Biliouris estimating that Elevidys could be given to about 13,000 patients, or nearly 90% of U.S. patients.
Given the high demand and acceptable safety, analysts flagged manufacturing concerns and insurance coverage for newly added patients as limiting factors.
The company is working on a new so-called suspension process for commercial production of Elevidys, which could be more beneficial as the therapy moves to a broader outside U.S. population, CEO Doug Ingram said in a conference call with analysts and investors.
"We've already done engineering runs up to 2,000 liters... and it will give us not only more materials down the road years from now, but also significantly reduce the cost of goods," Ingram added.
The company uses Catalent CTLT.N and Thermo Fisher Scientific TMO.N as contract manufacturers for its gene therapy.
Elevidys is among the most expensive treatments in the world with a list price of $3.2 million, and Ingram said on Friday the company does not intend to modify the price.
Sales of the therapy came in at $200.4 million in 2023. BMO's Biliouris said those sales showed that Sarepta had "done an amazing job".
"Commercially, they have been perhaps more successful than any other gene therapy, with the only exception being Zolgensma from Novartis," Biliouris said in an interview ahead of the approval.
Biliouris now expects Elevidys to be the "dominant" DMD gene therapy with no near-term competition until later than 2027.
DMD is an inherited progressive muscle-wasting disorder that affects an estimated one-in-3,500 male births worldwide, according to the U.S.-based National Organization for Rare Disorders.
The decision also follows concerns around an "uphill battle" to secure traditional approval after the therapy failed to meet the main goal in a key confirmatory late-stage trial.
The global treatment market for DMD - including gene therapies and other drugs - is expected to grow to $11.47 billion by 2034, according to ResearchandMarkets.com.
RegenxBio RGNX.O is testing a rival gene therapy in early- to mid-stage, while Pfizer's PFE.N treatment recently failed in a late-stage study.
Sarepta stock performance https://reut.rs/3Vtofsa
Reporting by Mariam Sunny, Bhanvi Satija and Leroy Leo in Bengaluru; Editing by Sriraj Kalluvila and Shailesh Kuber
Související aktiva
Poslední novinky
Zřeknutí se odpovědnosti: Subjekty skupiny XM Group poskytují služby a přístup do naší online obchodní platformy v režimu „execution-only”, což osobám umožní prohlížet a/nebo použít obsah, dostupný zde nebo prostřednictvím webové stránky, který není určený ke změně nebo šíření. Na takový přístup a použití se vždy vztahují: (i) Všeobecné obchodní podmínky; (ii) Upozornění na rizika; a (iii) Úplné zřeknutí se odpovědnosti. Takový obsah je proto poskytovaný pouze jako obecné informace. Mějte především na paměti, že obsah naší online obchodní platformy není ani žádostí, ani nabídkou vstupu do jakýchkoliv transakcí na finančních trzích. Obchodování na jakémkoliv finančním trhu zahrnuje významnou úroveň rizika pro váš kapitál.
Veškerý materiál, zveřejněný na naší online obchodní platformě, je určený pouze pro vzdělávací/informační účely a neobsahuje ani by neměl být považovaný za finanční, investiční, daňové nebo obchodní rady a doporučení, ani záznamy o našich obchodních cenách, nebo nabídku transakce s jakýmikoliv finančními instrumenty, či nevyžádadnou propagaci pro vaši osobu.
Jakýkoliv obsah třetích stran a také obsah, připravený společností XM, jako jsou názory, novinky, výzkum, analýzy, ceny, další informace nebo odkazy na webové stránky třetích stran, které jsou zobrazeny na tomto webu, jsou poskytovány v neupravené verzi jako obecný tržní komentář, a nepředstavují investiční radu. Pokud je jakýkoliv obsah uváděný jako investiční výzkum, musíte si uvědomit a přijmout, že tento obsah nebyl určený a nebyl připravený v souladu se zákonnými požadavky, vytvořenými pro podporu nezávislosti investičního výzkumu, a jako takový by měl být podle příslušných zákonů a předpisu považovaný pouze za marketingovou komunikaci. Ujistěte se, že jste si přečetli a plně rozumíte našemu Oznámení o seznámení se s riziky a investičním výzkumu, který není nezávislý, týkající se výše uvedených informací, a ke kterým lze přejít zde.
